目的 系统评估基因检测在预防药物相关严重皮肤不良反应（SCAR）中的成本效用。　方法 计算机检索中国知网、万方、维普网、PubMed、Embase、Web of Science和Cochrane Library数据库（截至2025年1月20日），收集国内外关于基因检测预防SCAR的成本效用研究。采用2022版卫生经济评价报告标准对纳入文献的质量进行评价。提取第一作者、发表时间、国家、货币、意愿支付阈值、贴现率、视角、时间范围、模型、增量成本效果比等数据，使用Stata/SE 18.0软件进行meta分析，并按照药物类别进行亚组分析。效应指标采用增量净效益（INB）及其95%置信区间（CI）表示。　结果 共纳入14项研究，包括2种药物，8项与别嘌醇有关，6项与卡马西平有关。文献质量评价结果均为良好，但存在中度偏倚风险。meta分析结果显示，与未行基因筛查的常规治疗管理相比，总体基因检测未显示出明显的成本效益（INB=-10.14美元，95%CI：-111.60~91.32美元）。亚组分析显示，卡马西平相关SCAR风险基因检测策略具有较好的成本效用（INB=342.79美元，95%CI：-52.63~738.22美元），而别嘌醇相关SCAR风险基因检测不具有经济性（INB=-66.66美元，95%CI：-180.52~47.20美元）。　结论 目前关于基因检测预防药物相关SCAR的成本效用研究集中于别嘌醇和卡马西平。卡马西平相关风险基因筛查具有临床与经济可行性，而别嘌醇风险基因检测需进一步权衡成本与收益。

目的 系统评价恩塞芬汀治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的有效性及安全性。　方法 检索国内外相关数据库（截至2025年2月11日），收集恩塞芬汀治疗COPD随机对照试验（RCT）。在COPD常规治疗的基础上，试验组加用恩塞芬汀，对照组加用安慰剂。有效性结局指标包括第1秒用力呼气容积（FEV1）、COPD呼吸系统症状量表（E-RS-COPD）和圣乔治呼吸问卷（SGRQ）评分、变化期呼吸困难指数（TDI）和每日救援药物使用（RMU）情况；安全性结局包括治疗期间不良事件（AE）发生率和COPD急性加重率。采用Cochrane偏倚风险评估工具进行方法学质量评价。采用RevMan 5.4软件进行meta分析，计量资料的效应值以均数差（MD）及95%置信区间（CI）表示，计数资料的效应值以比值比（OR）或相对危险度（RR）及其95%CI表示。　结果 共纳入4项RCT，包括2 367例患者，其中试验组1 629例（包含0.357、0.75、1.5、3和6 mg 5个剂量组），对照组738例。4项RCT均为低偏倚风险的高质量研究。meta分析结果显示，与对照组相比，观察结束时试验组FEV1峰值（MD=139.03 ml，95%CI：121.54~156.52 ml）、FEV1 0~12 h曲线下面积（MD=91.59 ml，95%CI：67.39~115.79 ml）和FEV1清晨谷值（MD=43.44 ml，95%CI：18.88~68.00 ml）较基线均有明显提高，E-RS-COPD评分（MD=-1.25分，95%CI： -1.60~-0.91分）和SGRQ评分（MD=-2.45分，95%CI：-3.42~-1.47分）较基线明显下降，差异均有统计学意义（均P<0.001）。另外，试验组中1.5、3和6 mg亚组的TDI与对照组相比改善更明显，6 mg亚组的平均每日RMU使用次数与对照组相比明显减少，差异均有统计学意义（均P<0.05）。研究期间试验组与对照组在AE发生率［5.6%（91/1 629）比5.0%（37/738），RR=1.00，95%CI：0.69~1.45］、严重AE发生率［4.2%（69/1 629）比5.0%（37/738），RR=1.01，95%CI：0.69~1.49］和因AE导致停药率［5.9%（96/1 629）比7.2%（53/738），RR=0.92，95%CI：0.67~1.28］均无明显差异（均P>0.05）；试验组COPD急性加重率明显低于对照组［7.1%（115/1 629）比13.4%（99/738），RR=0.61，95%CI：0.48~0.79，P<0.001］。　结论 恩塞芬汀可显著改善COPD患者的肺功能和呼吸困难，降低急性加重风险，且安全性良好。

目的 系统评价骨改良剂（BMA）致乳腺癌骨转移患者颌骨坏死的发生风险。　方法  检索国内外相关数据库（截至2024年6月25日），收集BMA治疗乳腺癌骨转移且不良结局指标包含颌骨坏死的随机对照试验（RCT）。采用Cochrane偏倚风险评估工具对纳入的研究进行质量评价。采用R软件（version 4.2.3）贝叶斯方法进行网状meta分析，绘制BMA致乳腺癌骨转移患者颌骨坏死风险的网络证据图、两两比较的联赛图和累积概率排序曲线下面积图，并对不同BMA致颌骨坏死风险大小进行排序。颌骨坏死的效应指标为风险比（HR）及其95%置信区间（CI）表示。　结果  最终12项RCT纳入分析，共包括26 047例患者。BMA治疗者18 503例，包括唑来膦酸6 202例、伊班膦酸4 817例、氯膦酸盐3 897例和地舒单抗3 587例；安慰剂/未干预的患者为7 544例。26 047例患者共发生颌骨坏死事件272例，BMA治疗者和安慰剂/未干预者中颌骨坏死事件的发生率分别为1.44%（267/18 503）和0.07%（5/7 544）。网状meta分析结果显示，与安慰剂/未干预组患者相比，地舒单抗、唑来膦酸、伊班膦酸和氯膦酸盐致乳腺癌骨转移患者颌骨坏死发生的HR（95%CI）分别为18.12（10.03~35.75）、11.42（6.03~22.86）、5.92（2.78~13.22）和2.73（0.99~7.20）。与唑来膦酸或地舒单抗相比，伊班膦酸、氯膦酸盐导致颌骨坏死的风险较低；地舒单抗与唑来膦酸相比导致颌骨坏死风险的差异无统计学意义。　结论  地舒单抗和唑来膦酸致颌骨坏死的风险较高，存在颌骨坏死危险因素的乳腺癌骨转移患者BMA治疗方案应优先选择氯膦酸盐和伊班膦酸。

目的 系统评价和比较奥卡西平与卡马西平治疗前庭阵发症（VP）的有效性和安全性。　方法 检索国内外相关数据库（截至2023年3月），收集奥卡西平与卡马西平治疗VP的随机对照试验（RCT），结局指标包括有效率、眩晕程度的视觉模拟评分、眩晕发作频率和不良事件/反应发生率。采用Cochrane偏倚风险评估工具对纳入的研究进行质量评价。应用RevMan 5.3软件进行meta分析，计数资料效应量为比值比（OR）及其95%置信区间（CI），计量资料效应量为均数差（MD）及其95%CI。　结果 共7项RCT纳入分析，包括476例患者，奥卡西平组236例，卡马西平组240例。meta分析结果显示，奥卡西平和卡马西平治疗VP的总有效率［85.7%（168/196）比85.0%（170/200），OR=1.07，95%CI： 0.61~1.86］、治疗后眩晕程度视觉模拟分数下降情况（MD=0.40，95%CI： -0.52~1.32）和眩晕发作频率减少次数（MD=1.15，95%CI：-1.78~4.08）均无明显差异（均P>0.05），但奥卡西平组总体不良事件/反应、头晕/共济失调和恶心/呕吐症状的发生率均明显低于卡马西平组患者［13.6%（32/236）比30.8%（74/240），OR=0.34，95%CI：0.22~0.55，P<0.001；2.1%（5/236）比7.9%（19/240），OR=0.32，95%CI：0.13~0.76，P=0.01；2.4%（5/211）比7.1%（15/211），OR=0.38，95%CI：0.15~0.95），P=0.04］。　结论 奥卡西平与卡马西平治疗VP的效果相似，但奥卡西平的安全性更好，神经系统和消化系统不良反应的发生率更低。

目的 系统评价钠-葡萄糖转运蛋白2（SGLT2）抑制剂致2型糖尿病患者低血压的风险。　方法 检索国内外有关数据库（截至2023年2月15日），收集SGLT2抑制剂治疗2型糖尿病且不良事件的结局指标包含低血压的随机对照试验。采用Cochrane偏倚风险评估工具对纳入的研究进行质量评价。采用Stata 15.1软件贝叶斯方法进行网状meta分析，绘制SGLT2抑制剂不同干预措施低血压风险的网状证据图、两两比较的联赛图和累积概率排序曲线下面积图（SUCRA），并对SGLT2抑制剂不同干预措施低血压风险的大小进行排序。效应量为相对危险度（RR）及其95%置信区间（CI）。　结果 最终纳入20项研究进行分析，共包括22-525例患者。试验组15-260例，干预药物包括达格列净（1-517例）、卡格列净（6-053例）和艾托格列净（7-690例）；对照组7-265例，包括格列美脲（482例）和安慰剂（6-783例）。网状meta分析结果显示，与艾托格列净5-mg、艾托格列净15-mg及安慰剂相比，卡格列净300-mg治疗发生低血压的风险增高（RR=2.13，95%CI：1.31~3.47；RR=2.21，95%CI：1.35~3.61；RR=2.49，95%CI：1.62~3.82；均P<0.05）；卡格列净100-mg与安慰剂相比低血压风险增加（RR=1.61，95%CI：1.04~2.50，P<0.05）；SGLT2抑制剂其他干预措施之间的比较差异均无统计学意义。按SUCRA对SGLT2抑制剂不同干预措施致低血压发生风险的排序结果显示，低血压发生风险从低到高依次为艾托格列净5-mg、安慰剂、达格列净2.5-mg、艾托格列净10-mg、艾托格列净15-mg、卡格列净50-mg、卡格列净100-mg、达格列净5-mg、达格列净10-mg、卡格列净150-mg、卡格列净300-mg。　结论 不同SGLT2抑制剂治疗方案导致2型糖尿病患者发生低血压的风险不同。艾托格列净导致低血压的风险较小，尤其是艾托格列净5-mg方案；而卡格列净导致低血压的风险较高，尤其在较高剂量治疗时。

目的 对妊娠期应用他汀类药物安全性的系统评价/meta分析进行再评价，为妊娠女性安全使用他汀类药物提供参考。　方法 检索国内外相关数据库截至2023年10月8日收录的妊娠期应用他汀类药物安全性的系统评价meta分析，采用系统评价和meta分析优先报告条目（PRISMA）对纳入文献进行报告质量评价，采用系统评价方法学质量评价工具 2（AMSTAR 2）量表进行方法学质量评价，采用推荐意见分级的评估、制定与评价（GRADE）工具进行证据质量评价；以相对风险、比值比、均数差及其95%置信区间表示结局指标定量分析结果。　结果 共纳入12篇系统评价/meta分析。PRISMA质量评价结果为高质量、中等质量和低质量的文献分别为5、4和3篇；AMSTAR 2量表方法学质量评价为高质量和极低质量的文献分别为2和10篇；GRADE工具证据质量评价显示，48条证据体中4条为中级质量（8.3%），37条为低级质量（77.1%），7条为极低级质量（14.6%）。系统评价再评价结果显示，妊娠期间他汀类药物暴露不增加胎儿出生缺陷和早产的风险，但会增加自发流产风险；普伐他汀可能降低子宫胎盘功能不全者子痫前期发生率和新生儿重症监护病房入住率；他汀类药物暴露对胎儿心脏异常和人工流产风险存在不一致的结果。　结论 妊娠期间他汀类药物暴露不增加发生胎儿出生缺陷和早产的风险，但会增加发生自发流产的风险。

目的 系统评价卡非佐米在真实世界中治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的疗效和安全性。　方法 检索国内外相关数据库（截至2023年4月），收集卡非佐米治疗RRMM的真实世界研究文献。采用非随机研究方法学指标（MINORS）量表对文献质量进行评价。提取卡非佐米治疗RRMM的有效性和安全性数据。有效性指标包括总体缓解率（ORR）、中位无进展生存期（PFS）和中位总生存期（OS），安全性指标包括不良事件（AE）发生率、因AE终止治疗率等。采用Stata 13.0软件进行单组率meta分析，对主要AE的发生情况进行描述性统计分析。　结果 共纳入12项研究，包括2-615例患者。12项研究质量评价结果均为高质量。单组率meta分析结果显示，卡非佐米治疗RRMM的ORR为75%［95%置信区间（CI）：68%~82%］，≥3级AE发生率为46%（95%CI：44%~49%），因AE终止治疗率为14%（95%CI：10%~19%），主要AE（发生率>5%）包括血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、感染、高血压、肝损伤和肾损伤等。　结论 真实世界中卡非佐米治疗RRMM的疗效低于临床试验。治疗期间需关注感染、血液系统、心血管系统、肝脏和肾脏毒性的发生。

目的 系统评价钠-葡萄糖转运蛋白2（SGLT2）抑制剂致2型糖尿病患者胃肠道反应的风险。　方法 检索国内外有关数据库（截至2022年12月30日），收集SGLT2抑制剂治疗2型糖尿病且结局指标包含胃肠道反应的随机对照试验。采用Cochrane偏倚风险评估工具对纳入的研究进行质量评价。采用Stata 15.1软件贝叶斯方法进行网状meta分析，绘制SGLT2抑制剂不同干预措施胃肠道反应风险的网状证据图、两两比较的联赛图和累积概率排序曲线下面积图（SUCRA），并对SGLT2抑制剂不同干预措施胃肠道反应风险的大小进行排序。胃肠道反应的效应量以相对危险度（RR）及其95%置信区间（CI）表示。　结果 最终纳入15项研究进行分析，共包括5-540例患者。SGLT2抑制剂治疗组3-949例，干预药物包括达格列净（1-872例）、卡格列净（1-100例)、恩格列净(649例)、艾托格列净(219例)、伊格列净(61例)、利格列净(48例)；对照组1-591例，均给予安慰剂。网状meta分析结果显示，与卡格列净50-mg和卡格列净100-mg相比，艾托格列净10-mg治疗发生胃肠道反应的风险更高（RR=1.37，95%CI：1.02~3.48；RR=2.98，95%CI：1.19~4.09；均P<0.05）；SGLT2抑制剂其他干预措施之间的比较差异均无统计学意义。按SUCRA对SGLT2抑制剂不同干预措施胃肠道反应发生风险的排序结果显示，胃肠道反应发生风险从大到小依次为利格列净50-mg、艾托格列净25-mg、艾托格列净10-mg、恩格列净25-mg、伊格列净100-mg、伊格列净300-mg、伊格列净200-mg、艾托格列净5-mg、利格列净10-mg、伊格列净50-mg、恩格列净10-mg、利格列净2.5-mg、达格列净20-mg、达格列净10-mg、恩格列净5-mg、艾托格列净1-mg、达格列净5-mg、安慰剂、卡格列净300-mg、卡格列净200-mg、达格列净2.5-mg、达格列净1-mg、卡格列净100-mg、卡格列净50-mg。　结论 不同SGLT2抑制剂治疗方案导致2型糖尿病患者发生胃肠道反应的风险不同。卡格列净导致胃肠道反应的风险较小，尤其是卡格列净50-mg方案；而利格列净和艾托格列净容易引起胃肠道反应，尤其在较高剂量治疗时。

目的 比较氯吡格雷和替格瑞洛抗血小板治疗中肺炎的发生风险。　方法 检索PubMed、Embase、Cochrane Library、CBM、中国知网和万方医学数据库（截至2022年3月1日），收集氯吡格雷和替格瑞洛（互为试验组和对照组）治疗冠状动脉粥样硬化性心脏病的随机对照临床试验（RCT）。采用国际通用的Cochrane协作网偏倚风险评估工具进行方法学质量评价，采用RevMan5.3软件进行meta分析，比较2组患者中肺炎的发生风险，效应值为危险度（RR）及其95%置信区间（CI）。　结果 共纳入5项RCT，质量评价结果2项为低偏倚风险，3项为高偏倚风险。5项RCT共涉及患者36 401例，适应证为急性冠状动脉综合征者18 724例、外周动脉疾病13-842例、心肌梗死3-799例、心搏骤停昏迷36例。meta分析结果显示，氯吡格雷和替格瑞洛组肺炎发生率分别为1.5%（271/18-174）和1.2%（217/18-227），替格瑞洛治疗中发生肺炎的风险较氯吡格雷低，差异有统计学意义（RR=0.80，95%CI：0.67~0.95，P=0.01）。亚组分析显示，应用替格瑞洛与氯吡格雷短期治疗（数天），肺炎的发生风险相似（P=0.26）；治疗时间≥12个月时，替格瑞洛组患者肺炎发生风险较低（RR=0.80，95%CI：0.67~0.96，P=0.02）；与阿司匹林联用时，替格瑞洛组患者肺炎发生风险仍较氯吡格雷低（RR=0.74，95%CI：0.56~0.98，P=0.03）。　结论 与氯吡格雷比较，应用替格瑞洛治疗的患者肺炎发生风险较低。

目的 系统评价伊沙佐米在真实世界中治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的疗效和安全性。　方法 检索国内外相关数据库（截至2022年4月），收集伊沙佐米治疗RRMM的真实世界研究文献。采用非随机研究方法学指标（MINORS）量表对文献进行质量评价。提取接受伊沙佐米治疗RRMM的有效率和不良事件发生率等数据。有效性指标包括总体缓解率（ORR）、≥非常好的部分缓解（≥VGPR）率和中位无进展生存时间（PFS），安全性指标包括不良事件（AE）发生率、因AE终止治疗率等。采用Stata 13.0软件进行单组率meta分析，对主要AE的发生情况进行描述性统计分析。　结果 共纳入12项研究，包括患者1-006例。12项研究质量评价结果均为高质量。单组率meta分析结果显示，伊沙佐米治疗RRMM的ORR为65%［95%置信区间（CI）：58%~72%］，≥VGPR率为32%（95%CI：25%~38%），中位PFS为21.73（95%CI：14.37~29.08）个月，≥3级AE发生率为39%（95%CI：24%~55%），因AE终止治疗率为6%（95%CI：3%~10%）。发生率≥10%的AE包括中性粒细胞减少、血小板减少、感染、贫血、腹泻、乏力、周围神经病变、皮疹和骨痛。　结论 在真实世界中伊沙佐米治疗RRMM的疗效低于临床试验，但安全性相似。